Module
Target trials emulation using observational data
Enseignement dispensé en anglais
L’émulation d’essais cibles vise à estimer les effets d’un traitement en simulant des essais contrôlés randomisés à l’aide de données d’observation réelles.
Dans ce module, vous comprendrez les spécificités des essais contrôlés randomisés et des études observationnelles et ce qu’est l’inférence causale. Ensuite, vous serez initié·e aux techniques des essais émulés avec des cours données par des spécialistes de la discipline et une grande séance pratique pour mettre en pratique les enseignements.
Informations pratiques
Enseignements
Dates
Tarifs
Programme
Jour 1
– Introduction à l’émulation d’essais cibles
– Une introduction des principes de l’inférence causale : estimations causales et méthodes pour les décisions de traitement à durée déterminée. L’accent sera mis ici sur les points suivants : les hypothèses causales, la g-computation, l’appariement par score de propension, la pondération par l’inverse de la probabilité de traitement et les estimateurs doublement robustes.
Jour 2
– Comparaison entre initiateurs et non initiateurs
– Mise en œuvre pratique de l’inférence causale pour les décisions de traitement à temps fixe (avec R)
Jour 3
– Cas pratiques fondés sur des études existantes
– Émulation pratique d’essais cibles avec une période de grâce (avec R)
Intervenants

Pr. Raphaël Porcher
Raphaël Porcher est professeur de biostatistique avec une expertise dans les méthodes statistiques innovantes d’inférence causale et de médecine personnalisée, ainsi que dans l’émulation d’essais cibles complexes avec des données d’observation, et titulaire d’une chaire au sein du pôle PR[AI]RIE-PSAI. En tant que chercheur principal ou co-investigateur de plusieurs projets financés au niveau national (par exemple, l’Agence Nationale de la Recherche) ou par l’Union européenne (par exemple, les programmes H2020), ses recherches se concentrent sur 1) les méthodes d’inférence causale pour estimer l’effet des interventions avec des données du monde réel, en particulier dans le cas de traitements variables dans le temps ; 2) les méthodes statistiques pour la médecine personnalisée, y compris la conception d’essais cliniques et l’analyse d’études observationnelles ; 3) les problèmes méthodologiques liés à l’émulation d’essais cibles ; et 4) l’utilisation de données d’observation pour l’évaluation des médicaments par les régulateurs de l’évaluation des technologies de santé.
Il possède également une longue expérience dans la conception et l’analyse d’études visant à émuler un essai cible, incluant des situations complexes de durées de traitement ou avec des traitements variables dans le temps. Au niveau de l’Université Paris Cité, Raphaël Porcher est directeur du collège des études doctorales, et il est également président du réseau national des collèges doctoraux (Réseau National des Collèges Doctoraux, France PhD).

Pr. Viet-Thi Tran
Viet-Thi Tran est professeur des Universités / praticien hospitalier (PUPH) en épidémiologie à Université Paris Cité et à l’Assistance Publique Hôpitaux de Paris. Il a deux thématiques de recherche principales. La première est le développement d’une « médecine minimalement disruptive » (Minimally Disruptive Medicine) pour la patientèle atteinte de maladies chroniques et de multimorbidité. En particulier, il travaille à l’extension de ce concept afin de prendre en compte l’apport et les fardeaux spécifiques que pourraient représenter l’utilisation d’outils connectés et de l’intelligence artificielle pour la patientèle. La seconde est le développement de nouvelles méthodes de sciences citoyennes, en particulier via l’utilisation de questionnaires en ligne avec des questions ouvertes pour impliquer massivement les patient·es dans la génération d’idées pour la recherche.
Il est également co-investigateur de l’e-cohorte ComPaRe, une e-cohorte de 50 000 patient·es souffrant de maladies chroniques en France.

